Osoby cierpiące na kardiomiopatię mogły zużywać znacznie więcej tlenu podczas aktywności po zażyciu nowego leku. To zaś znacznie ułatwiło im wykonywanie wielu codziennych czynności.
Przetestowano aficamten, farmaceutyk opracowany dla leczenia
kardiomiopatii przerostowej (hypertrophic cardiomyopathy, HCM) z zawężeniem drogi odpływu.
- Dzięki większej dostępności tlenu podczas ćwiczeń pacjenci z kardiomiopatią przerostową mogą łatwiej
chodzić, wykonywać prace domowe i wykonywać inne codzienne zadania - mówi kardiolog Ahmad Masri. - Wyniki naszych najnowszych badań klinicznych sugerują, że aficamten jest obiecującą metodą leczenia HCM - dodaje.
Kardiomiopatia przerostowa dotyka około jednej na 500 osób i należy do najczęstszych przyczyn nagłej śmierci młodych i zdrowych sportowców. Często wywoływana jest przez dziedziczne mutacje genów, pogrubia mięśnie serca i utrudnia mu pracę. Powoduje duszność i ogranicza zdolność człowieka do ćwiczeń. Postać HCM z zawężeniem drogi odpływu zmniejsza przepływ krwi z serca.
Około połowie uczestników badania podano wspomniany lek, a druga połowa przyjmowała placebo i stanowiła grupę kontrolną badania. Naukowcy zmierzyli poziom tlenu u pacjentów, gdy korzystali oni z bieżni lub rowerów. U osób, które przyjmowały aficamten, zaobserwowano znaczny wzrost maksymalnego zużycia tlenu - o 1,7 mililitra na kilogram na minutę więcej niż w grupie kontrolnej.
Zwiększony szczytowy pobór tlenu może poprawić zdolność pacjenta do aktywności fizycznej, podczas gdy zmniejszony pobór może zwiększyć ryzyko wystąpienia
niewydolności serca, konieczności przeszczepu serca i śmierci.
Nielekowe możliwości leczenia HCM z zawężeniem drogi odpływu obejmują operację usunięcia części mięśnia sercowego. W 2022 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła również mawakamten jako pierwszy lek przeznaczony do leczenia podstawowej przyczyny HCM. Jednakże wspomniany medykament może zwiększać ryzyko niewydolności serca i wchodzi w interakcje z kilkoma powszechnie stosowanymi lekami. W rezultacie pacjenci stosujący go muszą być jednocześnie poddawani intensywnej obserwacji.
- Aficamten to obiecująca metoda leczenia HCM. Jakkolwiek ciągle oferujemy tradycyjne terapie chirurgiczne i proceduralne terapie HCM, możemy teraz zaproponować pacjentom także inne opcje leczenia: terapie niedawno zatwierdzone przez Agencję oraz terapie eksperymentalne, które są dostępne po uczestnictwie w badaniach klinicznych - wyjaśnia dr Masri.